Dès que l’on sait que le produit en question est actif, on cherche alors à déterminer dans quelles conditions il est le plus efficace (associé à quels autres médicaments par exemple.)

Plusieurs milliers de personnes sont incluses dans des essais de phase III. Ceux-ci permettent également de détecter des effets secondaires plus rares et éventuellement passés inaperçus au cours des essais de phase II. Si les essais de phase III concluent à une efficacité intéressante d’un produit donné, et dans de bonnes conditions de tolérance, il peut être enregistré puis commercialisé.