Si une phase I complète conclut à une bonne tolérance du produit, alors on peut aller un peu plus loin dans son exploration. La phase II étudie à la fois si le produit est actif et ses effets secondaires sur un plus grand effectif.

L’activité ne doit pas être confondue avec l’efficacité : on a ainsi montré que l’AZT est actif dans le sens où il diminue la quantité de virus dans l’organisme, mais cette diminution est trop faible pour rendre le produit vraiment efficace s’il est utilisé seul.

Une phase II inclut plusieurs centaines de personnes, elle peut durer de quelques mois à quelques années.